2026年的开头，意大利百年药企Recordati旗下的锐康迪宣布要清算退场，彻底离开中国市场。

对普通人来说，这只是条不起眼的商业动态。可对库欣综合征患者而言，天几乎要塌了，锐康迪旗下的磷酸奥唑司他，是国内唯一能治这种病的药。

百年药企放着14亿人的市场不做，到底图什么？是药太贵没人买，还是我们的医疗体系留不住人家？这2000万罕见病患者的活路，到底该往哪走？

先从最直观的经济压力说起，有患者四年单吃药就花了100万，这个数字听着就让人喘不过气，却不是夸张的说法，是罕见病家庭的真实日常。

磷酸奥唑司他一盒大概8000元，一年下来要花20万。即便这已是全球最低价，对多数中国家庭来说，也是扛不住的重担。

有人会问，医保不能报吗？这就说到医保的核心了，它主打“保基本”。到2025年9月，已有约100种罕见病用药进了医保，2024年医保为这些药支付了86亿元。

可国内罕见病患者有2000万，目录内病种才207种，医保得在常见病、慢性病和罕见病之间找平衡，哪能无限制覆盖高价新药。

磷酸奥唑司他虽通过了2025年医保目录的初步审查，最终还是谈判失败。说白了，医保基金就这么大一块蛋糕，要顾全的人太多。

这种两难，暴露了单一支付体系的脆弱。在美国、欧洲，罕见病药费用多由商保和政府基金一起承担，甚至有药效达标才付款的约定。可在中国，商保的补位能力实在太弱。

中再寿险的报告显示，现在惠民保到处都是，但超过五成产品才纳入罕见病用药，覆盖病种还特别有限。对年花20万的库欣综合征患者来说，商保要么免赔额高，要么报销比例低，根本起不到多大作用。

这就形成了死循环：药没进医保，患者买不起，商保不给力，还是买不起。最后磷酸奥唑司他在国内实际购买的患者，也就50来人。面对这么少的用户，药企的商业逻辑自然撑不下去。

看到外资药企撤场，有人会说“走了就走了，我们自己造”。

但锐康迪不是第一个退出的。2024年，BioMarin公司治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药，也撤出了中国，让患者一度陷入无药可用的绝境。

外资接连离场，本质是他们的全球布局，和中国市场的实际情况压根对不上。外资原本以为中国人口多，潜在患者多，市场前景好。

可罕见病药的推广，不只是卖药那么简单，还得花大价钱做市场培育。锐康迪总经理就说过，中国患者和医生对罕见病认知不足，企业要投巨资做医学教育。

库欣综合征理论上有四五万患者，可真正确诊且需要用药的，也就3000多人。支付端卡壳，企业投了巨款，最后只有几十人买单。投入和回报差得太远，这才是他们退出的核心商业原因。

那国产药能顶上吗？答案不容乐观。到现在，国产获批的罕见病药只占总数的三成左右，还多集中在血友病这类相对常见的领域。像库欣综合征、黏多糖贮积症这种超罕见病，国产替代药大多还在临床试验，远水解不了近渴。

罕见病药市场的断层，不只是研发能力的差距，整条产业链都有短板。外资退出是个警示：要是没法建立让药企能盈利、至少能收支平衡的商业闭环，只靠企业的社会责任感，根本撑不起长期供药。

除了买得起、有药卖，还有个隐蔽却致命的问题：有药也没人用。

在中国，罕见病患者最大的坎不是没药，是确诊难。超过三成的罕见病患者，得看5到10个医生才能确诊，44%的人还被误诊过。就算是北京协和医院，罕见病多学科会诊的确诊率也才59%。

诊疗能力不足，直接压缩了药物的使用空间。

举个实际例子，库欣综合征患者，常被基层医生误诊成单纯肥胖、高血压或糖尿病，根本没机会接触到对症的药。

药企把药引进来了，医生认不出病，自然开不出处方。而且磷酸奥唑司他上市后，缺乏大量临床案例，医生处方时也格外谨慎，进一步限制了用药范围。

儿童罕见病的情况更糟，五成罕见病在儿童期发病，可全国儿童罕见病专科医生还不足1000人。新华医院作为权威机构，累计接诊的软骨发育不全患者，也才600多例。多少患儿在漫长求医路上，错过了最佳治疗时机。

诊疗和用药本就是一体的。诊断体系跟不上，药物再易得也没用。现在国家虽建了罕见病诊疗协作网，但基层医院的筛查能力、转诊机制还需完善。找不到患者，再好的药进来，也只能陷入无人问津的尴尬。

面对锐康迪退市的冲击，我们该想想政策能怎么优化。

这些年，国家对罕见病领域的支持有目共睹。发布罕见病目录、优先审评审批、给研发税收优惠，政策一套接一套，大大缩短了药物上市时间。

但目前政策多聚焦在“准入”，让药能进来、批得快，可到了“落地”环节，让药卖得动、用得上，还有明显短板。

现在的税收优惠主要覆盖研发阶段，企业上市后做的市场培育、医生教育、患者援助项目，基本没有政策补贴。药物上市初期本就资金压力大，一旦医保谈判失败，现金流很容易断裂，最后只能选择退出。

另外还有一点，社会力量的参与度不够。在欧美，患者组织能推动药物研发、参与医保谈判，还能收集真实数据，为药效评估、定价提供依据。可在中国，患者组织多在做互助、筹款，在政策制定、商业谈判中，话语权实在太弱。

未来政策优化，该从单点支持转向生态化赋能。一方面，可以设罕见病专项基金，不光支持研发，还能补贴医院诊断设备升级、医生培训，甚至帮企业分担部分市场培育成本。另一方面，要建立药物准入和诊疗能力挂钩的机制，引进新药的同时，考核对应医院的诊断能力，确保药进了医院，医生也能精准处方。

锐康迪的退出提醒我们，构建可持续的罕见病保障体系，不能只靠医保砍价，还需要商保补位、诊疗支撑、政策护航。

这些短板补齐了，那2000万罕见病患者的路，才能真正越走越宽。这2000万人的活路，终究要靠整个社会的合力去守护。