真是奇迹！2020年，云南仅仅高中学历的爸爸，百般为患罕见病的儿子求医无果后，竟然开始自制药为儿子治病，面对媒体坦言：“我不是药神，只是一位想救活儿子的父亲。”

2019 年，徐伟的小儿子徐灏洋出生，半岁时孩子发育明显落后于同龄人，连最基础的抬头、抓握都做不到。

辗转多家医院后，确诊结果像一盆冷水浇下来：Menkes 综合征，一种因 ATP7A 基因突变导致的铜代谢缺陷病。

按医学统计，每 10 万到 30 万活产男婴中就会出现 1 例，属于罕见病，只是因为患者太少，药企研发动力不足，当时国内始终没有上市的对症药物。

医生告诉徐伟，经典型患儿大多活不过 3 岁，国外有组氨酸铜能延缓病情，但他拿不到。

徐伟没有认命，只有高中学历的他，抱着翻译软件啃起了外文医学论文，一个个查专业名词，从化学配比到无菌操作，硬生生啃透了组氨酸铜的制备方法。

他先是在上海的共享实验室做出了第一批药剂，回到昆明后，直接把家里十几平米的杂物间改造成了简易实验室。

起初用幼兔实验，第二天兔子没能存活；他调整剂量、换用成年兔反复验证，动物实验才终于平稳。

即便如此，他还是先给自己注射了半剂量，观察身体无异样，又让妻子也试了药，确认安全后，才把那管蓝色的药液缓缓推进儿子体内。

一周后复查，孩子的血清铜、铜蓝蛋白指标回到了正常范围，这不是治愈，只是把孩子从 3 岁的生死线上往回拉了一把。

徐伟的路还没走完，他清楚组氨酸铜只能维持症状，修不好基因里的缺陷，他又一头扎进基因治疗的研究，对接基因公司，做细胞实验、动物实验，一步步往前推进。

2022 年，小灏洋在三岁生日后接受了基因治疗输注，这也是国内首例接受该基因治疗的 Menkes 综合征患者。

如今的小灏洋，早已打破了 “活不过 3 岁” 的预言。

有人把徐伟捧成 “民间药神”，我却觉得，这个称呼太轻了，自制药从来不是什么值得推崇的路径 —— 没有标准生产车间、没有专业质控、没有不良反应预案，每一步都是在刀尖上走路。

徐伟的选择，从来不是什么 “励志逆袭”，而是 “坐着等死，还是冒险求生” 的别无选择。

这个故事最有分量的地方，从来不是 “高中学历搞定制药” 的爽感，而是一个父亲在绝境里的清醒与韧性：他没有陷在情绪里自怨自艾，而是拿着论文死磕到底；他没有只盯着自己的孩子，还把实验数据分享给病友，推着这个小众疾病的治疗往前走了一小步。

我们总赞美父爱的伟大，但伟大的父爱，不该成为罕见病家庭的唯一出路，当一个孩子的生命，要靠父亲在杂物间里赌出来，这本身就是一种遗憾，希望未来有更多罕见病药物能加快引进、纳入保障，让每一个家庭，都不用再被逼着自己当 “药神”。[YEH]