标签: 基因疗法
有望打针治愈艾滋病!中国团队研发全球首创基因疗法登上顶级期刊
较为常见的治疗方式有鸡尾酒疗法，近年来出现免疫细胞疗法和基因疗法。鸡尾酒疗法的目的是最大限度地抑制病毒复制，提高生活质量和生存率，但无法根除病毒；免疫细胞疗法仅能识别并清除病毒活性复制期的细胞，对潜藏病毒的细胞...
全球首款体内基因编辑疗法爆出患者死亡事件!
基因编辑疗法作为现代医学的前沿领域，可以从基因层面纠正疾病根源的潜力，点燃了攻克众多以往“无药可医”遗传性疾病的希望之火。然而，其研发的复杂性、潜在的免疫反应以及递送载体的安全性，一直是各国监管机构关注的焦点。...
先天性耳聋基因治疗、基因矫正临床实验一例
基因检测是基因治疗的必要条件 ...DB-OTO 是一种双重腺相关病毒 1 型基因疗法，它利用毛细胞特异性启动子调控人OTOF互补 DNA（编码耳蜗蛋白），从而将用于合成人体正常耳蜗蛋白的DNA序列注入到病人体内，从而合成正常功能蛋白。...
杜氏基因疗法晚期试验折戟 精准基因领军者Sarepta(SRPT.US)美股盘后暴跌超39%
在针对杜氏肌营养不良症(DMD)的两种基因疗法AMONDYS45(casimersen)以及...另一种路线是基因治疗(AAV载体)，代表作是Elevidys，这是FDA批准的首个杜氏肌营养不良基因治疗产品，用于特定DMD患儿，但这条线近一年受到较大安全与监管...
美国基因编辑疗法迈入“快车道”为罕见病定制药研发开绿灯
IT之家11月1日消息，彭博社昨日（10月31日）发布博文，报道称美国食品药品监督管理局（FDA）计划简化个性化基因编辑疗法的审批流程，通过合并相似罕见...费城儿童医院（CHOP）团队于2025年2月成功为首例患者（BabyKJ）实施个性化...
