临床试验早期70人数据训练出预测模型
ESMO 2026 上，美国精准肿瘤学公司 Genialis 用数据证明了一件事：临床试验早期那几十个病人的数据，也能训练出靠谱的疗效预测模型。
他们评估了三个小队列——黑色素瘤 41 人、胃癌 45 人、KRAS G12C 非小细胞肺癌 66 人。在留出集测试里，AI 模型在每个队列都赢了传统基因表达模型。最亮眼的是肺癌队列：预测 sotorasib 响应的 AUROC 到 0.8，对面最好的基因表达模型只有 0.6；预测会响应的病人中位治疗了 337 天，预测不响应的只有 178 天。
背后的思路叫「生物学优先」：模型先基于数十万个转录组样本，把每个肿瘤约 2 万个基因的表达压成几十个可解释的「biomodules」（致癌信号、免疫激活、DNA 损伤应答……），再用这些生物学特征去建模。小样本过拟合的问题被绕开了，预测结果还能讲清楚为什么。
更打动人的是单患者案例：GitLab 联合创始人 Sid Sijbrandij 2022 年确诊骨肉瘤，公开分享了 30 TB 的临床和分子数据。Genialis 把他 25 个月、4 个 RNA-seq 文库（来自 3 家实验室）放进同一个生物学坐标系——两家实验室独立测序同一肿瘤时，原始基因表达相关性只有 0.65，但映射到 biomodule 空间后涨到 0.83，几乎追平同实验室重复测量的 0.82。
精准肿瘤学正在走向更小的队列，甚至单个患者。能从小数据里稳定提取洞见的 AI，会越来越值钱。
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