近期《细胞》杂志刊发了一项小型临床试验，为重度骨质疏松治疗带来全新突破。10名患病老年女性接受单次自体骨髓细胞输注治疗后，骨折风险大幅骤降，彻底改变了过往轻微磕碰就受伤的困境。本次治疗所用细胞均经过实验室专项处理，穿透骨组织的能力大幅提升。治疗前，受试者平均每一两年就会出现脊柱、髋部、手臂等部位骨折；治疗后，轻微创伤引发的骨折频率降至约十年一次。
骨质疏松是典型的年龄相关性疾病，全球超两亿女性受其困扰，绝经后女性发病及加重概率极高。而这项试验证实，一次性细胞疗法或可重塑脆弱骨骼，为骨质疏松长效治疗提供了全新方向。业内科研机构评价，该临床试验近乎实现百分百治疗效果，疗效可维持数年，且全程未出现任何副作用，具备极高的研究价值与应用潜力。
不过这项研究存在明显短板：试验样本量极小、未设置对照组，且所有受试者全程服用常规抗骨质疏松药物，无法精准界定细胞疗法的独立疗效。同时，研究团队未追踪输注细胞在人体内的存活与作用轨迹，细胞是否精准定植骨骼并发挥修复作用，仍有待验证。该疗法的研发团队深耕骨骼再生细胞研究数十年，长期聚焦成骨前体细胞——间充质基质细胞（MSCs）的增效应用。常规静脉输注的MSCs难以侵入骨组织，无法发挥作用。团队早在2008年就取得关键突破：为这类细胞添加岩藻糖糖类修饰，可帮助细胞精准识别、渗透骨骼组织，成功在小鼠实验中实现骨组织再生修复。修饰所用的岩藻糖会在两天内自然代谢消失，核心作用是助力MSCs与血管壁结合、减缓细胞移动速度，帮助细胞顺利进入骨髓腔、参与骨骼修复。
在动物实验成功后，团队耗时数年优化细胞制备工艺、积累临床前置数据，正式开启人体临床试验。此次试验是业内罕见的MSCs骨质疏松应用研究，也是全球首次通过细胞修饰技术，提升细胞迁移修复能力的相关临床试验。
本次试验招募10名51至72岁、有反复骨折史的重度骨质疏松女性，提取受试者自体骨髓MSCs，经岩藻糖强化修饰后完成单次输注。经过长达6年的随访观察，结果显示，修饰细胞未引发癌症及其他严重不良反应，多项疗效指标全面向好：患者骨折频次大幅下降，骨骼密度与骨体积显著改善，骨骼疼痛、肢体残疾症状有效缓解，体内促成骨关键蛋白指标明显升高。
目前，研究团队已启动更大规模的后续临床试验，计划招募100名患者开展对照研究。受试者将在常规药物治疗基础上分为三组，分别接受自体强化MSCs治疗、异体健康供体强化MSCs治疗、无细胞干预治疗，以此精准验证细胞疗法的真实疗效。
业内权威骨科研究团队表示，小样本试验观测到的人体蛋白指标变化，仅能证明骨骼代谢活跃度提升，无法完全区分是骨骼新生增强还是骨质流失加剧。但六年随访的低骨折率，足以证实患者体内发生了实质性的积极改变，后续大样本随机对照试验，将彻底厘清该疗法的疗效机制与临床价值。