实验性CAR-T疗法让3岁患儿转移性肝癌完全消失

2026年9月，《新英格兰医学杂志》报道了一项令人振奋的个案：一名3岁男孩患化疗耐药的转移性肝母细胞瘤，在接受两次实验性CAR-T细胞治疗后，肿瘤完全消退，并持续至少12个月无复发。

该患儿初诊时肝脏肿瘤巨大，已转移至肺部。经过三线化疗和手术后，疾病仍复发且对化疗不再敏感。医生提取其自身T细胞，基因改造成能识别肿瘤表面GPC3蛋白的CAR-T细胞，并额外让细胞表达IL-15和IL-21，以增强存活与杀伤能力。

两次门诊输注后，第一次出现部分反应，第二次后影像学显示转移灶完全消失，仅残留疤痕。全程无严重副作用，也未出现细胞因子释放综合征。

这一结果由贝勒医学院、德克萨斯儿童医院等团队完成，属于CARE试验的首次人体数据。它显示，增强型CAR-T有望突破实体瘤治疗瓶颈，为儿童难治性肝癌带来新希望。不过目前仅为个案，仍需更多临床试验验证效果。