[微风]上海，一个才6岁的小女孩，得了一种罕见的基因病，发育比别的孩子慢一点，但不致命，也不影响寿命，父母为了让孩子变好，找到一科研团队，花582万给孩子做全球首例脑部个体化基因编辑治疗，结果谁也没想到，治疗才1周，孩子竟不幸离世了。
 
信源:上海交通大学医学院官网2026-7-26“6 岁女童接受基因编辑试验后死亡” 事件的情况说明
 
2026年7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，"6岁女童接受基因编辑试验后死亡"事件，已成立专项工作组进行全面调查。这起悲剧的起点，要追溯到一种绝大多数人听都没听过的病。
 
Snijders Blok–Campeau综合征，这是一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病，孩子会出现语言、认知、运动发育迟缓，常伴自闭样行为，但它本身通常不直接危及生命。
 
换句话说，得了这个病的孩子，虽然成长比别的孩子慢，需要长期康复和照顾，但本可以拥有正常的寿命。
 
可偏偏就是这样一个"不致命"的病，让一个6岁的小女孩在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一场全球首例的脑部碱基编辑人体试验，并在治疗7天后离开了人世。
 
2023年7月起，家属多次主动联系团队，表达愿意自费支持研究，希望借此机会治疗自己的孩子。
 
团队方认为碱基编辑技术已到临界点，可以用AAV9病毒载体把自研的腺嘌呤碱基编辑器TeABE打进脊髓液，修复神经元里的CHD3基因突变。
 
接下来的两年里，团队在小鼠上完成了R1025W突变修复验证，灵长类毒理交由四川某机构承接。
 
这里埋下了第一个隐患：4只猕猴中，高、低剂量组均出现中重度肝损伤，1只高剂量组还出现肾损伤，符合AAV相关血栓性微血管病的信号。
 
而这份毒理报告的日期是2025年2月17日，晚于新华医院伦理委员会2025年1月2日的签字放行——也就是说，伦理审批时，这份关键的毒理数据还没出来。
 
资金这条线同样触目惊心。家属自筹及亲友支援合计约582万元人民币，流向包含团队既往学生所在基金会、美国公司中国关联方、四川毒理机构，其中13万美元直接汇入研究者个人账户。
 
我国对研究者发起的临床研究（IIT）有明文规定：不得向受试者收取与研究相关的费用。家属"自愿资助研究制备"这根线，在当时没人踩刹车。
 
2025年3月24日，女孩在新华医院接受单次鞘内AAV9-碱基编辑器输注，病毒量万亿级。术后第3天发热，随后无尿、血小板骤降、肾损伤，进展为血栓性微血管病（TMA）。
 
3月31日前后，也就是输注后第7天，女孩死亡。医院事后内部评估认定：死亡与本次基因编辑治疗"肯定相关"。
 
按规矩，严重不良事件必须写入临床试验登记更新、报伦理、报卫健、对受试者监护人持续知情。
 
可直到2026年2月18日，仇子龙、程田林、李斐团队在《自然》上线论文，只讲小鼠TeABE修复行为异常，未提家属出资、未提单患者人体试验、未提死亡事件。
 
家属随后致信要求调查并撤稿，《自然》答复：伦理问题超出期刊数据完整性审查范围，应由大学处理。
 
2025年9月，上海杨浦区卫健部门以未妥善监督试验、未按商业赞助研究注册，对新华医院罚款约3600美元（约2.4万元人民币），涉事医生口头诫勉，研究者未受公开处分。
 
7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，宣布已成立专项工作组，对事件进行全面调查，并强调"坚决反对违背科研伦理违规开展医学科学研究"。
 
对一个普通家庭来说，这起事件最大的启示是：面对罕见病，警惕"野生"临床试验。正规的临床试验必须在国家医学研究登记备案信息系统公开注册，有明确的伦理委员会批件，且会详细告知所有潜在风险。
 
任何绕过正规监管、仅凭"病友群推荐"或"私下承诺"的治疗，都要打起十二分警惕。
 
科学突破从实验室到临床应用，需要经历漫长的I期、II期、III期临床试验来验证安全性，不要盲目相信"包治百病"或"一次性根治"的宣传。
 
医学的进步，从来都不应以牺牲透明和伦理为代价。基因编辑是照亮罕见病家庭的一束光，但在它真正安全地照进现实之前，我们必须为它装上最灵敏的"刹车"和最透明的"车窗"。
 
818号令的施行，正是这道刹车和车窗的制度化落地。愿逝去的生命能推动制度的完善，让未来的医学探索，既有科技的锐度，更有伦理的温度。