一个6岁女孩的悲剧：全球首例脑靶向基因编辑试验，为何最终只剩下一篇“删掉了她”的论文？
2026年7月23日，国际顶级学术期刊《科学》与学术诚信监督平台“撤稿观察”联合披露了一起被尘封了16个月的事件。

2025年3月，一名6岁的中国女孩在上海交通大学医学院附属新华医院接受了一项基因编辑疗法。一周后，她不治身亡。然而，这一死亡信息从未被公开披露，涉事研究团队后来在顶级期刊《自然》发表相关论文时，对此只字未提。

直到家属维权，真相才浮出水面。

**582万“救命钱”与一场孤注一掷的冒险**

这名6岁女孩患有Snijders Blok–Campeau综合征，一种由CHD3基因突变导致的罕见神经发育疾病。患者通常表现为语言、认知和运动发育迟缓，但**这种病一般不直接危及生命**。

女孩的父母通过患者交流群联系到上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，决定尝试针对性的个体化基因编辑治疗。

根据规定，规范的临床试验不应向受试者收取费用。《药物临床试验质量管理规范》明确规定，受试者不应当承担试验相关的任何费用。然而，女孩的家属为这项试验筹集了约86万美元，折合人民币**582万元**。

这笔钱，来自他们的积蓄和亲友借款。他们成了“付费的受试者”。

2025年3月24日，研究团队将携带碱基编辑系统的腺相关病毒（AAV）注入女孩的脊髓液。彼时，她是**全球首位接受脑靶向基因编辑疗法的人**。

3天后，女孩开始发烧，随后出现肾脏严重受损、血小板降至危险水平等症状。她被转入重症监护室，次日死亡。

医院内部评估认定，女孩的死因是血栓性微血管病，**与基因编辑治疗“肯定相关”**。

**一篇“删掉她”的论文与2.4万元罚款**

悲剧发生后，这起死亡事件没有上报，没有公开，也未见任何临床试验登记信息的更新。

2026年2月，仇子龙团队等在《自然》杂志发表了一篇关于CHD3基因编辑治疗小鼠模型的研究论文，介绍了该技术的动物实验结果。然而，论文中**只字未提此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，更未披露患者的死亡事件**。

《自然》回应称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况，如果知晓，将会纳入论文评估考量。

女孩的父母此后向上海交通大学医学院投诉，要求调查并撤回论文。

2025年9月，上海有关部门对新华医院罚款约2.4万元人民币，理由是医院“试验监管疏漏及未按规定注册”。对比家属自筹的582万元，这笔罚款不及千分之五。

《科学》邀请的7名审查专家指出，仇子龙团队低估了这项试验的风险，尽管成功几率很低，仍执意推进。

**伦理底线与监管之问**

这起事件暴露了三个致命问题。

其一，**试验本身越过合规边界**。事发后官方认定该项研究未完成法定注册程序，这意味着这场“治疗”实质上是一场未经规范审批的“地下试验”。

其二，**死亡瞒报近乎零成本**。2.4万元的罚款已是现行规则下“顶格处罚”，与一条生命的逝去和公众信任的崩塌极不相称。

其三，**收费试验背离伦理底线**。让患者家属自筹582万承担研发成本，等于将绝望中的家庭变成了“付费小白鼠”。

女孩的父亲在女儿被送进重症监护室前，听到她最后的话是：“妈妈，我想回家。”

女孩的父母如今公开女儿的经历，并不是要求所有基因编辑研究停止。他们希望研究机构说明，试验为何在这些条件下被允许推进，又为何在孩子死亡后长期没有公开。

前沿医疗为罕见病患者点燃希望，但希望不能以放弃法律保护和生命安全为代价。每一次向未知的试探，都应当在阳光下进行。基因编辑手术 AI基因研究 基因编辑手术 AI基因研究 基因注释 基因细胞治疗 AI基因编辑 遗传因子的发现 基因注射液