转自：一度医药

2025年10月16日，诺华宣布其补体因子B抑制剂Fabhalta在IgA肾病（IgAN）3期Applause-IgAN试验的最终分析中取得关键胜利。该结果标志着诺华在IgA肾病治疗领域的深耕获得重要突破，也为这款已获加速批准的药物向FDA完全批准迈进奠定基础。

Fabhalta在此次3期试验最终分析中，展现出延缓患者肾功能下降和IgA肾病进展的明确疗效。试验采用安慰剂对照设计，核心评估指标为患者两年间的估算肾小球滤过率（eGFR）斜率。eGFR检测作为评估肾功能的常规手段，通过长期监测能清晰反映患者病情的变化趋势，这一指标的改善直接证明了药物对肾脏的保护作用。

值得关注的是，此前该试验已在另一替代终点——患者9个月尿蛋白水平（蛋白尿）降低上取得阳性结果。诺华指出，蛋白尿水平降低是业内公认的、与肾衰竭进展相关的替代标志物，这一早期数据曾助力Fabhalta在2024年4月获得FDA针对IgA肾病的加速批准。此次最终分析的成功，将为药物申请传统FDA完全批准提供更充分的证据支持。

Fabhalta的适应症拓展之路持续推进。2023年底，它首次获得FDA批准，用于治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症；2024年4月拿下IgAN加速批准后，2025年3月又新增补体3肾小球病适应症，适应症的不断扩大为其市场表现提供了支撑。2025年上半年，Fabhalta销售额已达2.01亿美元，成为诺华旗下增长潜力显著的产品之一。

在IgA肾病领域，诺华的布局并非仅依赖Fabhalta。2025年4月，诺华通过以27亿美元收购ChinookTherapeutics，将另一款IgA肾病治疗药物Vanrafia收入麾下，并成功推动其获得批准。此外，诺华的在研药物——抗APRIL抗体zigakibart，目前也已进入IgA肾病的III期临床试验阶段，三款药物形成“已获批+在研”的梯队，凸显了诺华在该领域的雄心。

IgA肾病作为一种致残性自身免疫性肾病，全球年发病率约为每百万人口25人，且多数患者会逐渐进展至肾衰竭。此前，单纯的支持性治疗和症状管理难以阻止病情恶化，也因此吸引了多家药企布局治疗药物研发。

目前，诺华在IgA肾病领域面临两大主要竞争对手。一是TravereTherapeutics的Filspari，该药已获批用于延缓有疾病进展风险的成人原发性IgA肾病患者的肾功能下降；二是CalliditasTherapeutics的Tarpeyo，同样适用于有进展风险的IgA肾病患者。值得注意的是，截至目前，所有获得FDA批准的IgA肾病治疗药物均为口服剂型，这也成为当前该领域治疗药物的重要特征。

诺华计划在2026年基于此次期试验数据，向FDA提交Fabhalta的完全批准申请。未来，随着Fabhalta适应症的进一步巩固、Vanrafia的市场推广以及zigakibart的研发推进，诺华在IgA肾病治疗领域的竞争优势或将进一步扩大，而患者也将迎来更多治疗选择。

参考：fiercebiotech