中国基因疗法公司获美国FDA批准开展ALS临床研究。 中国生物科技初创企业神济

中国基因疗法公司获美国FDA批准开展ALS临床研究。 中国生物科技初创企业神济昌华（SineuGene Therapeutics）针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的突破性基因疗法近日获得美国临床研究许可。这种神经退行性疾病会导致肌肉萎缩并最终引发瘫痪。 总部位于北京的薪新医疗今日宣布，其全球首创靶向人源三联基序蛋白72（TRIM72）的ALS治疗药物SNUG01，已于3月21日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验批准，即将进入国际多中心临床试验阶段。 ALS患者平均生存期仅3-5年，目前尚无治愈方法，现有疗法主要致力于延缓病情发展。 SNUG01基于清华大学贾实验室的原创发现开发而成。该药物通过脑脊液注射方式，将人源Trim72基因递送至ALS患者神经元，预计可通过细胞膜修复、抗氧化效应和线粒体功能修复等多重机制延缓神经损伤。 公告显示，神济昌华已在北京大学第三医院启动SNUG01临床研究，迄今数据显示其安全性和耐受性良好，并在疗效标志物方面呈现积极信号。 据公司官网介绍，成立于2021年底的神济昌华专注于开发ALS、脑卒中、帕金森病、阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈症及自闭症谱系障碍等神经系统疾病疗法。