2024年5月23日，iCell Gene Therapeutics官网宣布，其靶向BCMA/CD19的复合嵌合抗原受体-T（BCMA-CD19 cCAR-T）细胞免疫疗法治疗系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎（SLE/LN）患者的临床试验（IIT）的积极研究结果发表在《风湿病年鉴》上。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种抗体介导的自身免疫性疾病，其自身抗体攻击人体自身组织，导致受累器官广泛受损，包括肾脏、肺、关节、脑和血管。狼疮性肾炎（LN）是系统性红斑狼疮的常见肾脏损害，也是系统性红斑狼疮最重要的致残和致命因素。

这款由iCell所设计的cCAR-T细胞免疫疗法，在单一结构中表达两种不同且功能齐全的CAR分子，一种靶向B细胞上的CD19分子，另一种靶向浆细胞上的BCMA分子。其通过消除所有升高的自身抗体（包括那些由长寿命浆细胞产生的抗体），完全重置体液免疫并解决系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎的根本原因。

代号：BCMA-CD19 cCAR-T

靶点：BCMA/CD19

厂家：iCell Gene Therapeutics

美国首次获批：尚未获批

中国首次获批：尚未获批

临床数据

在这项临床试验中，旨在评估BCMA-CD19 cCAR-T疗法治疗系统性红斑狼疮/狼疮性肾炎患者身上的疗效与安全性。11例活检证实活动性疾病（III-V类）且对至少两种疗法反应不足的狼疮性肾炎患者随后被纳入研究，并在2022年6月至2023年2月期间接受治疗。

结果显示，所有接受目标剂量的狼疮患者在接受cCAR-T治疗3个月后，自身抗体（包括来自长寿命浆细胞的抗体）均为阴性，补体恢复到正常水平。当随访时间为46个月时，所有患者均获得了无症状和无药物缓解（MFR）。

在治疗后3个月，平均系统性红斑狼疮（SLE）疾病活动指数2000（SLEDAI-2K）从基线水平9.9降至2.3；在接受cCAR-T治疗后90天内，10例狼疮性肾炎患者的平均肾功能显著改善。

在安全性方面，cCAR-T疗法通常是安全且耐受性良好的。

小结

数据表明，在系统性红斑狼疮和狼疮性肾炎患者中，BCMA-CD19 cCAR-T疗法是安全且有效的；并实现了完全体液重置的概念证明，提供了长期无药物缓解。值得一提的是，基于此积极结果，iCell计划在美国和中国进行该疗法的进一步临床试验。

参考来源：

https://www.businesswire.com

【重要提示】文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！