2024年6月19日，迪哲医药宣布，其高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者的治疗。值得一提的是，这是全球首个被批准用于该患者群体的的JAK1抑制剂。

戈利昔替尼是一款由迪哲医药自主研发的高选择性JAK1抑制剂，是全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的PTCL新机制治疗药物。该产品针对JAK1的选择性高于对JAK家族其他成员200-400倍，从而可以在大幅提升PTCL治疗效果的同时确保更好的临床治疗安全性。

商品名：高瑞哲

通用名：戈利昔替尼

代号：DZD4205

靶点：JAK/STAT

厂家：迪哲医药

美国首次获批时间：尚未获批

中国首次获批时间：2024年6月

获批适应症：外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）

临床数据

此次的获批是基于全球关键II期JACKPOT8试验（NCT04105010）B队列的研究结果。该试验旨在评估戈利昔替尼胶囊治疗复发或难治的外周T细胞淋巴瘤的抗肿瘤活性和安全性。这些数据同时发表在《柳叶刀·肿瘤学》杂志上，并在2023年ASH年会上以口头报告形式公布。

研究的主要终点是由独立审查委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR），关键的次要终点包括完全缓解（CR）率、反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、药代动力学和安全性等。

研究结果显示，中位随访时间为13.3个月时，在接受戈利昔替尼治疗的可评估疗效的患者（n=88）中，客观缓解率（ORR）为44.3%（95%，置信区间：33.7%-55.3%；P<0.0001），包括完全缓解（CR）率为23.9%（95%，置信区间：15.4%~34.1%）和部分缓解（PR）率为20%。中位反应持续时间（DOR）为20.7个月。

安全性

在安全性方面，92.3%的患者经历了任何级别的治疗相关不良反应（TRAE），其中59.6%的患者经历了3级或更高级别的TRAE，24.0%的患者经历了严重的TRAE。导致剂量中断、减少或停药的TRAEs分别发生在38.5%、7.7%和8.7%的患者中。一例患者经历了致命的TRAE。

小结

研究人员表示，戈利昔替尼具有新机制、新结构，是全球首款针对外周T细胞淋巴瘤的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂。

参考来源：

https://www.dizalpharma.com

https://www.prnasia.com

https://www.onclive.com

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