小小的一针救命药，在澳洲打一针只需要41澳元，相当于人民币200块钱。

同样是这一针救命药，在中国打一针却需要70万元！

此前有一位网友在网上发布求救信息，“我儿子患有SMA（脊髓性肌萎缩症），躺在医院ICU里9个月了，等着我给他买一支特效药救命。可一支就要70万，我不吃不喝工作12年左右才买得起，太绝望了！”

既然是同一针救命药，为什么国内价格高得如此离谱？因为中国药物巨额价格差在网上引起的广泛争议。

先来说一说什么叫脊髓性肌萎缩症，这其实是一种非常罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于运动神经元存活基因1（SMN1）缺失或突变引起的脊髓运动神经元疾病。

在新生儿当中，这种疾病的发病率仅为1/10000。

因为存在基因缺陷，患儿的SMN蛋白水平不足，因此在成长过程中会影响髓神经元的正常功能，出现肌无力、肌萎缩和运动功能逐渐丧失等各种病症。

如果患儿不能及时进行治疗，那么在他成长的过程中无法达到正常发育里程碑。

这还不是最可怕的一点，脊髓性肌萎缩症的病情会随着孩子的成长而逐渐加重，最终危及孩子的生命。

在治疗脊髓性肌萎缩症时，国际上比较主流的治疗方法是基因治疗。

这种病根据临床表现和发病时间的不同，可以分为三型。

SMAⅠ型，也就是严重婴儿型，这个患儿在出生后6个月内发病。有些严重的患儿在出生时就有非常明显的症状，家长可以明显感觉到孩子四肢无力，有些孩子还伴随着喂养艰难、和呼吸困难。

患有SMAⅠ型的患儿，如果不能及时进行药物干预治疗，会始终无独坐能力，并且绝大多数会在两岁之前死亡。

SMAⅡ型，也就是迟发婴儿型。这个患儿一般在出生6个月到18个月期间发病，出生后吮吸和吞咽的功能基本正常，也没有呼吸困难的症状，到一定月龄后，能掌握独坐能力。

但他们始终无法掌握独立行走的能力，腿部肌肉乏力。如果治疗不及时，只能活到十几岁，但不超过20岁，死亡原多为呼吸肌麻痹。

SMAⅢ型，也就是少年型。这个患儿一般在出生18个月后发病，整个婴儿期表现很正常，可以独立坐，也可以独立行走，但在患儿一岁半之后，会有明显肌无力的症状

尤其在患儿5岁之后，全身性肌无力的症状会逐渐加重。

这类患儿的病情比较轻，一般情况下能活到中年，不过大部分在30岁后会渐渐失去独站的能力，死亡原因大多是呼吸肌麻痹或全身衰竭。

罕见病的发病概率很低，但同时很多罕见病，至今没有找到明确的致病原因，因此医学上缺乏有效治疗药物，患者发病后的症状普遍较为严重。

目前全球一共有几千种的罕见病，而这其中只有1%左右有获批药物可以治疗。

脊髓性肌萎缩症就是这1%。

但对于脊髓性肌萎缩症患儿们来说，就算有特效药，也只有极少数的幸运儿有可能康复。

这个评价并不是因为怀疑特效药的药效，大部分罕见病的特效药效果都不错，患儿在用药后很快也能康复。

之所以说幸运儿只存在于极少数人当中，核心原因在于这些特效药的药价非常贵，一般的家庭根本承担不起。

比如脊髓性肌萎缩，虽然有特效药可以治疗，但一针的价格就高达70万元，严重患儿在治疗过程中，需要打好几针。

这样的费用，一般的家庭根本无力支持。

这款特效药的名字叫做诺西那生钠注射液，由渤健公司研发，于2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。

通过鞘内注射给药的方式，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善患儿的运动功能，提高患儿生存率，改变原有的疾病进程。

2019年4月28日，这款特效药在我国上市，是我国首个治疗SMA的药物。

既然是救命的特效药，为什么价格会这么高？

因为罕见病的治疗药物在研发时成本普遍较高，同时失败率偏高，也是全球新药研发当中的高风险领域。

别看感冒药便宜，但实际上药企研发感冒药，获得的利润会更高。

因为感冒是一种常见疾病，患者人群基数较大，研发人员也有足够的相关资料作为参考，研发失败率较低。

换句话说，常见病的研发成本较低，受众量很大，很快就可以收回成本，并且给企业带来经济价值。

但罕见病特效药不一样，因为风险太高，所以很多药企并不热衷于研发罕见病的治疗药物。

加上较高的研发投入和失败风险，虽然罕见病特效药在上市时的价格较高，实际上从总的方面来看，药企的经济利益也不乐观。

如果这种特效药的价格特别低，全球研发罕见病治疗药物的团队会越来越少，患者就一点希望也看不到了。

诺西那生钠注射液在美国单支的价格就高达12.5万美元，相当于人民币90万元，远高于国内70万的定价。

第1年的治疗费用基本上在75万美元左右，后续每年的治疗费用也要高达37.5万美元。

澳洲政府采购该药物的单支价格高达11万澳元，换算人民币大概是50多万元。

网传在澳洲打诺西那生钠只需要200元，是因为澳洲政府将诺西那生钠纳入医保报销的范围，澳洲人使用医保报销后，实际承担的费用仅为41澳元，相当于人民币200元。

诺西那生钠是2019年4月在我国上市使用，根据医保相关规定，上市当年无法列入当年医保报销范围。

不过经过一番番谈判，诺西那生钠现已纳入我国医保，原本一年百万的药物负担，经过报销和政策支持后，一个家庭的负担降低至3万元。

其实看到这儿估计大家也明白了，为啥政策总说国家在医疗上对居民的补贴越来越多，但实际上我们缴纳的居民医保和新农合却越来越贵，正式因为有越来越多的药物纳入了医保报销的范围，让一个个濒临绝望的普通人，看到了生下去的希望。

参考资料：

[1] 湖南日报《从70万一针降至3.3万，越来越多罕见病药纳入医保》2024-03-01

[2] 西安晚报《一针救命药，国内卖70万，澳洲只要200多？医保局和药企都回应了》2020-08-06

[3] 人民日报《国内70万国外200元，这款药的价格差在哪儿？》2020-08-05