风湿病不只是成年人的专属疾病，同样会侵害少年儿童的身体健康。幼年特发性关节炎（JIA）是儿童群体里发病率最高的风湿慢性病，也是造成青少年关节肿痛、活动受限，甚至出现关节畸形的重要病因，多关节型患儿往往长期饱受炎症困扰，现有治疗手段仍存在不少局限。

2026年6月24日，国家药品审评中心（CDE）公示一则重磅消息：艾伯维的乌帕替尼口服溶液被正式纳入优先审评序列。这款药物拟定适应症为2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎患儿，将填补低龄患儿口服靶向治疗的空白。

乌帕替尼是艾伯维自主研发的高选择性JAK抑制剂，通过阻断JAK-STAT信号通路中Janus激酶的活性发挥作用。该通路在促炎细胞因子的释放中起主要作用，这些细胞因子会刺激类风湿关节炎、银屑病关节炎和特应性皮炎等疾病的炎症反应。

JAK家族是一类非受体酪氨酸激酶，包括JAK1、JAK2、JAK3、TYK2四种亚型，它们在多种I型和II型细胞因子受体的信号级联中具有重要的作用，由JAK介导的信号通路与细胞增殖、分化、凋亡以及炎症等过程有关。

支撑本次儿科适应症申报的关键临床试验数据表现亮眼。在SELECT-YOUTH儿科临床研究中，针对多关节型幼年特发性关节炎受试者，按照体重给药的口服溶液方案，给药后药物血药浓度和成人类风湿关节炎治疗水平基本保持一致，药效具备充分保障。短期随访数据显示，治疗第12周时，超过七成患儿达到JIA-ACR50评估标准，关节肿痛数量明显减少，晨起僵硬、肢体活动受限等症状快速缓解；持续用药至48周，多数患儿疾病活动评分JADAS-27持续下降，不少患儿实现低疾病活动度乃至临床缓解。真实临床观察也显示，经多线药物效果不佳的患儿，使用乌帕替尼治疗3个月后，疾病评分出现大幅下降，生活自理能力明显改善。

相较于已经上市的片剂剂型，本次申报的口服溶液有着不可替代的儿科优势。2岁到6岁的低龄儿童吞咽药片存在较大困难，液体制剂能够按照儿童体重精准拆分药量，剂量灵活可调，服药依从性更高，更贴合幼儿的用药需求。

在安全性层面，儿科临床试验长期随访未发现新增的安全风险。整体不良反应发生率与成人适应症保持一致，不良反应多为轻度感染，整体耐受性良好，适合慢性病长期维持治疗，可以稳定控制慢性关节炎症，降低远期关节变形、骨骼发育受损的风险。

一直以来，低龄幼年特发性关节炎患儿缺少便捷的口服靶向药物，很多患儿只能依赖注射类生物制剂。乌帕替尼口服溶液一旦顺利获批上市，将为2岁以上多关节型JIA患儿提供全新的口服治疗选择，丰富儿童风湿病的全程治疗方案，进一步提升我国幼年关节炎患儿的用药可及性。